创造历史！融资7亿美元，这家细胞疗法新锐凭的是啥？
▎药明康德内容团队编辑
今日，位于西雅图的细胞疗法新锐Sana Biotechnology公布了其最新动态。公司新闻稿指出，在早期的融资中，该公司募集了超过7亿美元的资金。在生物技术领域，能在早期融资中募集如此多的金额，实属罕见。相关报道指出，紧随其后的另一项早期大型融资来自Allogene公司，然而其A轮募集的4.11亿美元，距离Sana还有近3亿美元的距离。由此可见，本轮融资的不同寻常。
是什么让Sana这家细胞疗法新锐脱颖而出？在其官网上，我们可以找到答案。
过去10多年来，科学家们在基因疗法和细胞疗法领域，取得了长足的进步。CAR-T疗法、体内基因疗法的出炉，也宣告了这一领域进入了“疗法”时代。
然而，这一领域还远未臻成熟，有重大的潜力可以挖掘。Sana希望能够将多种技术进行整合，治疗广泛的疾病。这些疾病包括由于单个基因突变引起的罕见病，也包括影响数百万人的常见疾病。
为此，Sana的研发专注于三个方向：用基因疗法修复人体内的任何细胞；用细胞疗法替换人体内的任意细胞；开发相应的技术，让这些疗法成为可能。
而从具体的疗法来看，Sana的技术又可以分为两类，一类是体内疗法，一类是体外疗法。在体内疗法方面，Sana期望使用其细胞编辑平台，治疗由于基因缺陷引起的遗传病。其关键在于将细胞进行各种精准的基因编辑（编辑基因，编辑碱基，插入基因，控制基因表达等），并将这些细胞以任意载量送入人体内的任意一个部位。此外，Sana还计划配备相应的大规模生产制造与临床试验能力。
而在体外疗法方面，Sana希望能将干细胞分化成临床上所需要的各种细胞类型，用来替换体内的受损细胞，从而改变许多疾病的治疗。同样，他们计划理解细胞的特性，理解它们生存所需要的微环境，开发正确的细胞递送技术，并在移植入人体后克服免疫排斥和细胞死亡等问题。也许有一天，我们可以恢复心脏病患者的心肌，重塑帕金森病患者的神经元，修复肝炎患者的肝脏细胞。
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显然，这些技术都有着巨大的潜力，但开发起来也并非易事。为此，Sana汇聚了业界细胞疗法的诸多精英，共同打造其核心技术。这些专家不乏来自哈佛大学、华盛顿大学的知名学者，也包括了来自基因泰克、Sangamo等医药企业的资深人士。
“Sana致力于调节细胞的基因，并替换人体内的受损细胞，”其总裁兼首席执行官Steve Harr博士说道：“来自投资者的长期承诺，使我们能够专注于新的发现，克服基因与细胞疗法的最主要挑战，让它们能够造福广大病患。我对目前取得的进展感到自豪。这些技术有潜力转化成疗法，治疗癌症、中枢神经系统疾病、心脏病、以及各种遗传病等严重疾病。”